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试验性铜组化候选物接受新的PDUFA
目标行动日期为2026年1月14日
索拉纳海滩，加州——2025年12月15日 – Sentynl Therapeutics, Inc. (“Sentynl”), a U.S.-based biopharmaceutical company wholly-owned by Zydus Lifesciences, Ltd. (“Zydus Group”), today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has accepted the resubmission of its New Drug Application (“NDA”) for copper histidinate (CUTX-101), intended to treat Menkes disease in pediatric patients. 该重新提交已被接受为I类回应，因此，公司已收到2026年1月14日作为新的PDUFA日期。
Sentynl首席执行官Matt Heck表示：“我们感谢fda的合作伙伴关系，并承诺迅速审查我们的NDA重新提交。 “The acceptance of the application brings us one step closer to a milestone for patients and families who are living with Menkes disease.”
在2025年9月30日收到FDA的完整回复函（CRL）后，Sentynl于2025年11月14日重新提交了修订后的NDA，该回复函引用了有关生产基地cGMP合规性的观察结果。 CRL没有提出任何其他可批准性问题，也没有发现CUTX-101有效性和安全性数据中的任何缺陷，这些数据表明接受该疗法早期治疗的Menkes疾病患者的总生存率有所提高。
如果获得批准，CUTX-101将成为FDA批准的首个也是唯一一个可用于Menkes病的治疗药物，Menkes病是一种罕见的x连锁隐性儿科遗传疾病，估计每34,810人中就有1人患病，最高可达8,664人中有1人患病。 (基于基因组聚集数据库（gnomAD）的Menkes病和atp7a相关疾病出生患病率估算)。
关于CUTX-101（组氨酸铜）
CUTX-101是一种研究药物，目前正在接受美国FDA的NDA审查，用于治疗门克斯病患者。 CUTX-101是一种皮下注射组氨酸铜制剂，根据现行的良好生产规范（“cGMP”）生产，旨在提高其生理ph值的耐受性。在美国国立卫生研究院（“NIH”）的Stephen G. Kaler， M.D， M.P.H进行的1/2期临床试验中，使用CUTX-101对Menkes病患者的早期治疗导致神经发育结果和生存率的改善。 塞浦路斯之前报道了CUTX-101的正面临床疗效结果，与未治疗的历史对照队列相比，接受CUTX-101早期治疗（ET）的门克斯病患者的总生存率有统计学显著改善，死亡风险降低近80%。 CUTX-101 ET组的中位总生存期（OS）为177.1个月，而未治疗的历史对照组的中位总生存期为16.1个月。 (组氨酸铜治疗Menkes病（卷曲毛发综合征）|美国儿科学会) CUTX-101 has been granted FDA Breakthrough Therapy, Fast Track, Rare Pediatric Disease and FDA Orphan Drug Designations. 此外，欧洲药品管理局批准了CUTX-101的孤儿指定。 An 扩展访问协议 for patients with Menkes disease is ongoing at multiple U.S. medical centers. (铜组氨酸治疗Menkes病的临床研究)
关于门克斯病
门克斯病是一种罕见的由铜转运体ATP7A基因突变引起的x连锁隐性儿科疾病。 根据最近基于基因组的确定，门克斯病的最低出生流行率被认为是34,810例活产男婴中有1例，可能高达8,664例活产男婴中有1例。 (基于基因组聚集数据库（gnomAD）的Menkes病和atp7a相关疾病出生患病率估算)。 The condition is characterized by distinctive clinical features, including sparse and depigmented hair (“kinky hair”), connective tissue problems, and severe neurological symptoms such as seizures, hypotonia, failure to thrive, and neurodevelopmental delays. 未经治疗的门克氏病死亡率很高，许多患者在2-3岁之间死亡。 (Early clinical signs and treatment of Menkes disease – ScienceDirect)。 Milder versions of ATP7A mutations are associated with conditions other than Menkes Disease, such as Occipital Horn Syndrome and ATP7A-related Distal Motor Neuropathy.
关于Zydus生命科学有限公司
Zydus生命科学有限公司是一家以创新为主导的生命科学公司，在制药和消费者健康领域处于领先地位，由新兴的MedTech特许经营和遍布美国，印度和其他国际市场的全球足迹提供支持。 截至2025年9月30日，集团在全球拥有27,000名员工，其中包括1,500名从事研发的科学家，其使命是通过影响生命的高质量医疗保健解决方案，为生命科学开辟新的可能性。 该组织渴望通过突破性的发现来改变人们的生活。 欲知详情，请浏览 www.zyduslife.com
关于Sentynl Therapeutics
Sentynl Therapeutics, Inc.（“Sentynl”）是一家位于美国的商业化生物制药公司，专注于为罕见疾病患者带来创新疗法。 Sentynl以其对罕见病社区的承诺而闻名，利用其全球业务及其母公司Zydus集团，在全球许多国家推进治疗方案的开发、制造和交付，以满足患者的需求。 Sentynl致力于改善患者的治疗效果和可及性，同时坚持道德标准，并遵守适用的法律、法规和行业准则。 For more information, visit /.
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媒体: Maureen Roberts, maureen.roberts@omc.com
Sentynl: Michael Hercz, ir@sentynl.com