2022年6月27日
美国国家罕见疾病组织（NORD）授予NULIBRY®（fosdenopterin）治疗A型钼辅助因子缺乏症（MoCD）的2022年行业创新奖
2022年6月27日，加利福尼亚州索兰纳比治——Sentynl Therapeutics， Inc. （Sentynl）是一家总部位于美国的生物制药公司，专注于为Zydus Lifesciences Ltd.（前身为Cadila Healthcare Ltd.）旗下的罕见疾病患者带来创新疗法。该公司今天宣布，NULIBRY （fosdenopterin）荣获美国国家罕见疾病组织（NORD）颁发的2022年行业创新奖。在2022年6月26日的NORD 2022罕见影响奖虚拟活动上，该奖项授予了开发NULIBRY的BridgeBio Pharma， Inc.（纳斯达克股票代码：BBIO）。Sentynl今年早些时候从BridgeBio获得了NULIBRY的全球权利。
NORD罕见影响奖旨在表彰为罕见疾病患者和护理人员的生活做出非凡贡献的个人、团体和公司。NORD是一家领先的独立倡导组织，致力于通过教育、倡导、研究和患者服务项目来识别、治疗和治愈罕见疾病。
Sentynl创始人兼首席执行官Matt Heck表示：“我们祝贺BridgeBio取得的成就，并为继续为MoCD A型患者及其护理人员提供服务感到自豪。”
MoCD A型是一种常染色体隐性遗传，由钼辅助因子合成1基因突变引起的先天性代谢错误，以钼辅助因子产生不足为特征，导致钼依赖酶活性缺乏。1,2缺乏活性导致亚硫酸盐氧化酶活性降低，亚硫酸盐和次级代谢物（如s -硫半胱氨酸）在大脑中积聚，从而导致不可逆转的神经损伤
MoCD A型是一种极为罕见的疾病。在美国，MoCD A型的发病率和流行率尚不清楚，但估计发病率为每34.2万至41.1万活产婴儿中有1例（每10万人中有0.24和0.29例）基于这些估计，MoCD A型可能未被充分诊断，在美国和欧盟估计每年有22至26例漏诊。
MoCD A型最常见的症状是癫痫发作、进食困难和脑病。在婴儿期后存活的MoCD A型患者通常会遭受进行性脑损伤，这在磁共振成像（MRI）上表现为特征性模式。这种损伤导致严重的精神运动障碍，无法进行协调运动或与环境沟通。
NULIBRY®（Fosdenopterin） for Injection是一种底物替代疗法，提供外源性cPMP来源，cPMP可转化为钼紫红素。然后，钼红素被转化为钼辅助因子，这是激活钼依赖酶所必需的，包括亚硫酸盐氧化酶，一种降低神经毒性亚硫酸盐水平的酶。这是第一个也是唯一一个fda批准的治疗方法，可以降低MoCD A型患者的死亡风险，临床试验表明，与未经治疗、基因型匹配的历史对照组相比，接受NULIBRY®或rcPMP治疗的患者的总生存期有所改善。
指示和重要的安全信息
NULIBRY用于降低A型钼辅助因子缺乏症（MoCD）患者的死亡风险。
重要安全信息
警告和注意事项潜在的光敏性NULIBRY会使患者对阳光过度敏感。建议nulibry治疗的患者或其护理人员避免或尽量减少患者暴露于阳光和人工紫外线下，并在暴露于阳光下时采取预防措施，包括穿防护服和太阳镜，并在6个月及以上的患者中使用高SPF的广谱防晒霜。如果发生光敏，建议护理人员/患者立即就医并考虑皮肤科评估。
nulibry治疗患者中最常见的不良反应是输液管相关并发症（89%）、发热（78%）、病毒感染（56%）、肺炎（44%）、中耳炎（耳部感染）（44%）、呕吐（44%）和咳嗽/打喷嚏（44%）。rcpmp治疗组的不良反应与nulibry治疗组相似。
请阅读fda批准的NULIBRY处方信息和使用说明，并遵循如何准备和管理NULIBRY的说明。
NULIBRY有潜在的光敏性；请参见警告和注意事项。如果患者出现皮疹或发现光敏反应症状（发红、皮肤灼烧感、水泡），应立即就医。
我们鼓励您向FDA报告处方药的负面副作用。访问www.fda.gov/medwatch，或致电1-800-FDA-1088。
1Mechler K等。中华医学杂志，2015;17(12):965-970。[2]李建军，刘建军。生物医学工程学报，2016;31(1):379 - 387。[3]李文杰，等。预测罕见病发病率：钼辅因子缺乏症a型的迭代计算与生化方法2019年9月3日至6日；鹿特丹，荷兰。
Sentynl Therapeutics是一家总部位于美国的生物制药公司，专注于为罕见疾病患者带来创新疗法。该公司于2017年被Zydus集团收购。sentyl经验丰富的管理团队曾建立了多家成功的制药公司。Sentynl专注于商业化，希望在广泛的治疗领域寻找有效和高度差异化的产品，以解决未满足的需求。sentyl致力于最高的道德标准，并遵守所有适用的法律、法规和行业准则。欲了解更多信息，请访问www.sentynl.com。
关于Zydus Zydus集团是一家创新的全球性制药公司，致力于发现、开发、生产和销售广泛的医疗保健疗法，其总体目标是使人们能够自由地过上更健康、更充实的生活。该集团在全球拥有23,000多名员工，其使命是通过影响生活的高质量医疗保健解决方案，为生命科学开辟新的可能性。该集团渴望成为一家全球性的生命科学公司，通过突破性的发现来改变人们的生活。欲了解更多信息，请访问https://www.zyduslife.com/zyduslife/。
更多信息：
Michael Hercz
ir@sentynl.com
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