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2022年3月8日

BridgeBio Pharma和Sentynl Therapeutics宣布收购BridgeBio Pharma旗下NULIBRY™（Fosdenopterin）的资产协议

加州帕洛阿尔托和索拉纳海滩，2022年3月8日 BridgeBio制药公司 (Nasdaq： BBIO （BridgeBio）是一家专注于遗传疾病和癌症的商业阶段生物制药公司，而Sentynl Therapeutics， Inc. （Sentynl）是一家总部位于美国的生物制药公司，专注于为Zydus Lifesciences Ltd.（前身为Cadila Healthcare Ltd.）拥有的罕见疾病患者带来创新疗法，今天宣布执行一项资产购买协议（该协议），出售BridgeBio的NULIBRY™（Fosdenopterin） for Injection。 NULIBRY获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，用于降低A型钼辅助因子缺乏症（MoCD）患者的死亡风险。A型钼辅助因子缺乏症是一种超罕见的危及生命的儿科遗传疾病。 资产购买的交割须符合惯例交割条件。

“收购Fosdenopterin进一步加强了Sentynl对严重罕见疾病有意义治疗的关注。 我们将利用现有的超罕见儿科疾病倡议平台，通过提高对多种产品和罕见疾病的认识、新生儿筛查、基因检测和患者支持，促进早期诊断和治疗。 通过与BridgeBio合作，我们希望尽快接触到更多出生时患有MoCD A型的患者，希望降低这种毁灭性疾病的死亡率和进展风险，”Sentynl首席执行官Matt Heck说。

根据协议，Sentynl将获得NULIBRY的全球权利，并将负责NULIBRY在美国的持续开发和商业化，以及Fosdenopterin在全球的开发、制造和商业化。 BridgeBio将通过批准已在欧洲药品管理局加速评估中的上市许可申请，以及通过批准其向以色列卫生部提交的监管申请，分担Fosdenopterin的开发责任。 Sentynl将在达到某些监管里程碑后提供现金支付。 BridgeBio将有资格获得商业里程碑付款以及调整后NULIBRY净销售额的分层版税。

BridgeBio的创始人兼首席执行官Neil Kumar博士说：“Sentynl是一个理想的合作伙伴，因为它在罕见的儿科神经发育领域拥有专业知识，并且与诊断和治疗MoCD A型儿童的医生有良好的关系。” “集中执行意味着减少我们内部活动的范围。 我们将继续推进我们产品线中的高质量项目，同时扩大我们对需要选择的患者的影响。”

关于A型钼辅助因子缺乏症(MoCD
MoCD Type A is an autosomal recessive, inborn error of metabolism caused by mutations in the
molybdenum cofactor synthesis 1 gene and characterized by a deficiency in molybdenum cofactor production, leading to a lack of molybdenum-dependent enzyme activity.^1、2 缺乏活性导致亚硫酸盐氧化酶活性降低，亚硫酸盐和次级代谢物（如s -硫半胱氨酸）在大脑中积聚，从而导致不可逆转的神经损伤。²

MoCD A型是一种极为罕见的疾病。 在美国，甲型MoCD的发病率和流行率尚不清楚，但估计发病率为每34.2万至41.1万活产婴儿中有1例（每10万人中有0.24和0.29例）。³ 基于这些估计，MoCD A型可能未被充分诊断，在美国和欧盟估计每年有22至26例漏诊。

MoCD A型最常见的症状是癫痫发作、进食困难和脑病。 在婴儿期后存活的MoCD A型患者通常会遭受进行性脑损伤，这在磁共振成像（MRI）上表现为特征性模式。 这种损伤导致严重的精神运动障碍，无法进行协调运动或与环境沟通。

关于NULIBRY™（Fosdenopterin） for Injection
NULIBRY™（Fosdenopterin） for Injection是一种底物替代疗法，提供外源性cPMP来源，cPMP可转化为钼紫红素。 然后，钼红素被转化为钼辅助因子，这是激活钼依赖酶所必需的，包括亚硫酸盐氧化酶，一种降低神经毒性亚硫酸盐水平的酶。 这是第一个也是唯一一个fda批准的治疗方法，可以降低MoCD A型患者的死亡风险，临床试验表明，与未经治疗、基因型匹配的历史对照组相比，接受NULIBRY或rcPMP治疗的患者的总生存期有所改善。

引用
¹Mechler K等人。 中华医学杂志，2015;17(12):965-970。
²李建军，刘建军。生物医学工程学报。2016;31(1):379 - 387。
³Mayr SJ等。 预测罕见病发病率：钼辅因子缺乏症a型的迭代计算与生化方法 2019年9月3日至6日； 鹿特丹，荷兰。

关于Sentynl Therapeutics
Sentynl Therapeutics是一家总部位于美国的生物制药公司，专注于为罕见疾病患者带来创新疗法。 该公司于2017年被Zydus集团收购。 sentyl经验丰富的管理团队曾建立了多家成功的制药公司。 Sentynl专注于商业化，希望在广泛的治疗领域寻找有效和高度差异化的产品，以解决未满足的需求。 sentyl致力于最高的道德标准，并遵守所有适用的法律、法规和行业准则。 For more information, visit www.micwestserver5.com.

关于BridgeBio Pharma， Inc. BridgeBio制药公司 （BridgeBio）是一家处于商业阶段的生物制药公司，致力于发现、创造、测试和提供变革性药物，以治疗患有明显基因驱动的遗传性疾病和癌症的患者。 BridgeBio的产品线包括30多个开发项目，从早期科学到高级临床试验，其商业组织专注于提供公司的前两种获批疗法。 BridgeBio成立于2015年，其团队由经验丰富的药物发现者、开发人员和创新者组成，致力于应用基因医学的进步，尽快帮助患者。 For more information visit bridgebio.com and follow us on LinkedIn and 推特.

关于Zydus
Zydus集团是一家创新的全球制药公司，致力于发现、开发、生产和销售广泛的医疗保健疗法，其总体目标是使人们能够自由地过上更健康、更充实的生活。 该集团在全球拥有23000多名员工，其使命是通过影响生命的高质量医疗保健解决方案，为生命科学开辟新的可能性。 该集团渴望成为一家全球性的生命科学公司，通过突破性的发现来改变人们的生活。 For more information, visit https://www.zyduslife.com/zyduslife/.

BridgeBio制药公司 前瞻性陈述
本新闻稿包含前瞻性陈述。 本新闻稿中的陈述可能包括非历史事实的陈述，并在经修订的1933年《证券法》（以下简称“证券法”）第27A条和经修订的1934年《证券交易法》（以下简称“交易法”）第21E条的含义中被视为前瞻性陈述，这些陈述通常通过使用“预期”、“相信”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“项目”、“寻求”、“应该”、“将”等词语来识别。 以及这些词或类似表达的变体。 BridgeBio制药公司（“BridgeBio”、“我们”、“我们的”或“我们的”）打算将这些前瞻性陈述纳入《证券法》第27A条和《交易法》第21E条中前瞻性陈述的安全港条款。 这些前瞻性陈述，包括与我们的项目和候选产品的临床和治疗潜力、临床开发计划的期望、计划和前景有关的陈述； 监管现状和商业战略； 根据协议，BridgeBio与Sentynl和Zydus的关系取得成功，包括双方的开发责任； 根据协议，Sentynl成功开发、制造、商业化并继续提高Fosdenopterin市场接受度和吸收度的能力； BridgeBio在实现某些监管和商业里程碑后获得未来付款的资格，以及Sentynl调整后净销售额的分层版税以及这些事件的时间安排； 以及BridgeBio对其管道的长期前景的信心，反映了我们目前对我们的计划、意图、期望和战略的看法，这些看法是基于我们目前可获得的信息和我们所做的假设。 尽管我们相信这些前瞻性陈述中反映或建议的我们的计划、意图、期望和策略是合理的，但我们不能保证这些计划、意图、期望或策略将被实现或实现。 此外，实际结果可能与前瞻性陈述中所述的结果存在重大差异，并将受到许多风险、不确定性和假设的影响，包括但不限于：我们临床前研究和临床试验的初始和持续数据不代表最终数据，我们候选产品设计用于治疗的目标患者群体的潜在规模不像预期的那么大。 正在进行和计划中的临床试验的设计和成功，未来的监管申请，批准和/或销售，尽管正在和未来与FDA或其他监管机构进行互动，讨论我们的候选产品注册的潜在途径，FDA或其他监管机构不同意我们的监管批准策略，我们的申请的组成部分，如临床试验设计，行为和方法，或提交的数据的充分性， BridgeBio合作的持续成功，全球COVID-19大流行造成的潜在不利影响，如监管审查延迟，制造和供应链中断，对医疗保健系统的不利影响和全球经济的中断，以及截至2021年12月31日的BridgeBio 10-K表格年度报告中的风险因素部分所述的风险以及我们向美国证券交易委员会提交的其他文件。 此外，BridgeBio在一个竞争激烈、变化迅速的环境中运营，新的风险不时出现。 这些前瞻性陈述基于截至本新闻稿发布之日BridgeBio管理层的当前期望和信念，并受到某些风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与前瞻性陈述中的描述存在重大差异。 除适用法律要求外，我们不承担因新信息、未来事件或其他原因而公开更新任何前瞻性陈述的义务。

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Grace Rauh
Grace.rauh@bridgebio.com
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